Die amerikanische Stiftung Friedreich’s Ataxia Research Alliance (FARA) und ihre Partnerorganisationen haben ein neues internationales Konsortium von Akademikern, Industriepartnern und Patientenvertretern gegründet. Auch die Uniklinik RWTH Aachen ist beteiligt. Ziel ist es, im Rahmen einer weltweiten Beobachtungsstudie Hirn- und Rückenmarkveränderungen bei Personen mit Friedreich-Ataxie (FA) zu untersuchen. Die Friedreich-Ataxie ist eine seltene, neurodegenerative Erkrankung, bei der die Betroffenen unter anderem unter unkoordinierten Bewegungsabläufen, Haltungs- und Gangstörungen sowie massiven Gleichgewichtsstörungen leiden. Die Häufigkeit dieser autosomal rezessiv vererbten Erkrankung liegt bei circa 1: 50.000 in der europäischen Bevölkerung. Weltweit sind derzeit ungefähr 15.000 Menschen betroffen.

Die TRACK-FA Studie ist eine internationale multizentrische Bildgebungsstudie, bei der 200 Kinder und Erwachsene mit FA (sowie circa 100 gesunde Personen als Vergleichsgruppe) zu drei Messzeitpunkten über einen Zeitraum von zwei Jahren (Ausgangsuntersuchung, nach 12 und 24 Monaten) untersucht werden sollen. Ziel der TRACK-FA Studie ist es, das Verständnis des Erkrankungsverlaufs insbesondere hinsichtlich neuronaler Veränderungen in Gehirn und Rückenmark zu verbessern, Bildgebungsmaße als Biomarker für die Erkrankungsprogression zu validieren, die auch in klinischen Studien eingesetzt werden können, und schließlich eine umfassende Datenbank zur Unterstützung neuer Forschungsansätze aufzubauen. 

TRACK-FA ist ein weltweites Kooperationsprojekt von sechs internationalen Zentren, einschließlich der Uniklinik RWTH Aachen als Deutsches Zentrum, Monash University (Australien), University of Minnesota (USA), University of Campinas (Brasilien), University of Florida (USA), and the Children’s Hospital of Philadelphia (USA). FARA (USA) und verschiedene Partner aus der Industrie werden die Studie hinsichtlich des Designs, der Erhebungen und Überwachung unterstützen. Voraussichtlicher Beginn der Studie ist für Anfang 2021 geplant, sofern es die aktuelle Pandemie Situation an den einzelnen Zentren zulässt. Aktuelle Entwicklungen zum Beginn der Rekrutierung von Studienteilnehmern werden über die Studienzentren, FARA und clinicaltrials.gov mitgeteilt. 

Jennifer Farmer, Geschäftsführerin von FARA, sagt: „TRACK-FA ist ein großartiges Beispiel für die Zusammenarbeit öffentlicher und privater Institutionen in der Forschungsförderung. Wir brauchen bessere Werkzeuge um zu verstehen und zu messen, was im Gehirn und Rückenmark bei Betroffenen mit Friedreich Ataxie vorgeht. Aus diesem Grund ist FARA sehr stolz dieses internationale Konsortium zu unterstützen. Ziel von TRACK-FA ist es genau diese Werkzeuge bei zukünftigen klinischen Studien zur Verfügung zu stellen.“

Prof. Dr. med. Kathrin Reetz aus der Klinik für Neurologie an der Uniklinik RWTH Aachen erklärt: „Aufgrund neu aufkommender Therapieansätze im Rahmen der klinischen Forschung zur Friedreich Ataxie brauchen wir dringend sensitive und valide Marker, mit deren Hilfe potentielle Behandlungseffekte getestet werden können. TRACK-FA als eine weltweite interdisziplinäre Initiative von Experten aus der Friedreich Ataxie Forschung wird hierzu einen bedeutsamen Beitrag leisten und helfen zukünftige klinische Studien zu optimieren.“

Ausführliche Informationen zur TRACK-FA Studie und Kontaktdaten teilnehmender Zentren können ClinicalTrials.gov entnommen werden. Dort ist die Studie registriert.

Über FARA

Die Friedreich’s Ataxia Research Alliance (FARA) ist eine US-amerikanische, öffentliche, 501(c)(3), gemeinnützige, steuerbefreite Organisation mit dem Ziel, die wissenschaftliche Forschung zur Entwicklung von Therapieansätzen und Heilung der Friedreich Ataxie voranzutreiben.

Global, multi-stakeholder, consortium launched to study neuroimaging biomarkers for Friedreich Ataxia

A Natural History Study to TRACK Brain and Spinal Cord Changes in Individuals with Friedreich Ataxia (TRACK-FA)

The Friedreich’s Ataxia Research Alliance (FARA) and partner organizations proudly announce an international consortium of academic, industry, and patient advocacy partners to launch a natural history study to TRACK brain and spinal cord changes in individuals with Friedreich ataxia (FA). Friedreich ataxia is a rare debilitating, life-shortening, degenerative neuro-muscular disorder. The prevalence of FA in European populations is estimated at 1 : 50.000; about 15,000 people worldwide live with FA.

The TRACK-FA study is the most extensive worldwide longitudinal, multi-centre neuroimaging study in FA with 200 children and adults (and ~100 matched controls) and three assessments (baseline, 12-month, and 24-month follow-up). The TRACK-FA study aims to improve understanding of the natural disease history of FA (specifically, related to changes in the brain and spinal cord), validate neuroimaging measurements in FA to deliver a set of trial-ready biomarkers, and develop a comprehensive database to facilitate ongoing community research and discovery. The study is a collaboration between six international sites, including the RWTH Aachen University in Germany, Monash University (Australia), University of Minnesota (USA), University of Campinas (Brazil), University of Florida (USA), and the Children’s Hospital of Philadelphia (USA). FARA (USA) and several industry partners will provide input on study design, endpoints, and monitoring. The goal is to begin enrolling by the beginning of 2021, as individual sites are able to return to clinical research activities. Updates on opening enrollment will be shared through each of the study sites, FARA and clinicaltrials.gov.

FARA CEO, Jennifer Farmer said, “TRACK-FA is a great example of public-private partnership and research advancement in the pre-competitive space.  As we all need better tools to understand and measure what is happening in the FA brain and spinal cord, FARA is proud to support this international consortium. The goal of TRACK-FA is to deliver such tools for future clinical trials.”

Professor Kathrin Reetz from the Department of Neurology at RWTH Aachen University states, “With currently emerging clinical trials in FA, validated and sensitive biomarkers are urgently needed against which treatment effects can be tested. TRACK-FA as a worldwide interdisciplinary initiative of experts in Friedreich’s Ataxia research will significantly contribute to close this gap and help to improve and facilitate upcoming clinical trials in FA.

The study has been registered with ClinicalTrials.gov, and provides more information about TRACK-FA and a list of sites with contact information.

About FARA

The Friedreich’s Ataxia Research Alliance (FARA) is a national, public, 501(c)(3), non-profit, tax-exempt organization dedicated to the pursuit of scientific research leading to treatments and a cure for Friedreich’s ataxia.